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李杲出身富豪之家，自幼沉稳安静，极少言笑，十分喜爱读书。李杲20多岁时，他的母亲患病，请了许多医生前来，治疗无效，也就糊里糊涂地病死了。这件事对他的触动极大，从此便立志学医。他听说易州的张元素的名声很大，便携重金前去拜师学医。由于他有很深的文学功底，学习得很快，几年以后，就已经学得很好了。
李杲生活在兵荒马乱的年代，时有瘟疫流行，他见到许多人患了“大头天行”的病，头大得像西瓜一样，非常痛苦，便潜心钻研《内经》、《伤寒》等书，终于研究出了一张方子，治疗此病非常有效，后来，他将这张方子刻在木碑上，插在人来人往的热闹地方，病者抄了回去，几乎没有治不好的。有人还将这张方子刻在石碑上，以便流传更广，当时人们都以为是神仙留下的神方，李杲也就有了“神医”之名。
他精通医术，但并不行医。而每次为人治病，疗效甚佳，常给亲朋看病开方，对于治疗十分有心得，尤其对中焦脾土在治疗中的意义有独到的见解，他的老师，易水学派的张元素就很重视脾胃。他的学说就充分地继承了这一点。李杲是富家子弟，平时交往的多是一些上层社会的有钱有势的贵人，他们养尊处优，膏粱厚味，易伤脾胃，所患疾病多属此类。另外，当时适值元兵南下，战乱频繁，人民在饥饿、惊慌、忧愁中生活，大多起居饮食没有规律，也很易伤脾胃。鉴于此，他认为只读古方是不够的，必须面对新的社会现实，分析病人的特点来研究方药，这些也是他建立脾胃学说的社会条件。
《脾胃论》
李东垣脾胃论的核心是：“脾胃内伤，百病由生。”这与《内经》中讲到的“有胃气则生，无胃气则死”的论点有异曲同工之妙，都十分强调胃气的作用。同时，他还将内科疾病系统地分为外感和内伤两大类，这对临床上的诊断和治疗有很强的指导意义。对于内伤疾病，他认为以脾胃内伤最为常见，其原因有三：一为饮食不节；二为劳逸过度；三为精神刺激。另外，脾胃属土居中，与其他四脏关系密切，不论哪脏受邪或劳损内伤，都会伤及脾胃。同时，各脏器的疾病也都可以通过脾胃来调和濡养、协调解决。但他绝对不主张使用温热峻补的药物，而是提倡按四时的规律，对实性的病邪采取汗、吐、下的不同治法。他还十分强调运用辨证论治的原则，强调虚者补之，实者泻之，不可犯虚虚实实的错误，这样就使得他的理论更加完善，并与张子和攻中求补，攻中兼补的方法不谋而合了。
李东垣的独特理论反映了时代的特点，也体现了他对于《内经》等著作细致研读的成果。其著作《脾胃论》对后世医家关于脾胃病及以脾胃为主的治疗方法有着重要的影响，起到了指导作用。